导语：
新型的口服小分子非肽类促血小板生成素受体激动剂(TPO-RAs)海曲泊帕乙醇胺片(HerombopagOlamine，商品名：恒曲?)于年6月17日，通过国家药品监督管理局(NMPA)优先审评程序获批上市。
海曲泊帕为恒瑞医药自主研发的1类创新药，用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)成人患者，以及对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血(SAA)成人患者。
ITP和AA的疾病特征
免疫性血小板减少症(ITP)是一种获得性自身免疫性出血性疾病，以无明确诱因的孤立性外周血血小板计数减少为主要特点。目前国内尚无基于人口基数的ITP流行病学数据，国外报道的成人ITP年发病率为(2-10)/10万。其主要发病机制为血小板自身抗原免疫耐受性丢失，导致体液和细胞免疫异常活化，共同介导血小板破坏加速及巨核细胞产生血小板不足。ITP常见的症状包括过度淤青、出血和疲劳，也可能出现内脏出血、颅内出血等致命性事件。目前用于ITP的治疗主要包括糖皮质激素、丙种球蛋白(IVIg)、促血小板生成药物和脾切除术等。
再生障碍性贫血(AA)是一种骨髓造血衰竭(BMF)综合征。国内年发病率为0.74/10万，可发生于各年龄阶段，老年人发病率较高。重型再障(SAA)是一种危及生命的罕见血液疾病，可根据患者的病情、骨髓象、血象及预后等指标综合诊断(Camitta标准)。SAA患者症状可表现为进行性加重贫血、出血、反复感染伴高热等，严重危及生命。目前SAA的主要治疗方式有造血干细胞移植、免疫抑制疗法等。
对于ITP和SAA患者，治疗需求还远未被满足，临床上亟需疗效更佳、安全可靠的全新治疗方案。
海曲泊帕在ITP和SAA成人患者中的疗效和安全性
在ITP的多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究中，将海曲泊帕用于病史大于6个月的ITP患者，经筛选后入组例受试者，进行长期的随访，结果显示海曲泊帕疗效优异：2.5mg和5mg组第8周时有治疗反应(定义为PLT≥50x/L)的患者比例分别为58.9%和64.3%，与安慰剂组相比(仅5.9%)，差异非常显著。对一线治疗效果不好的患者，使用海曲泊帕后在1-2周内可快速升高血小板至安全水平，24周内可持续产生血小板应答，疗效令人惊喜。另外，海曲泊帕总体安全性良好，不良反应轻微，部分患者有轻度的转氨酶升高，停药后可恢复。
海曲泊帕治疗SAA患者的多中心、单臂、开放II期研究中，纳入55例对免疫抑制疗法(IST)反应不佳且不适合/不愿意移植的SAA患者，治疗18周时，41.8%的患者有≥1个谱系达血液学应答(参照海曲泊帕药物说明书)，初始血液学应答中位时间为7.9周，血液学应答持久，12个月无复发生存率(RFS)为79.5%(95％CI,59.9–90.3)。常见的不良事件为γ-谷氨酰转移酶升高、转氨酶升高等，安全性可控。
恒曲?新升，我们来了
恒曲?作为中国首个自主研发的非肽类TPO-RA，是恒瑞医药的第8款创新药。恒曲?的获批上市，为国内的ITP，AA以及其他的血小板减少症患者提供了一个崭新的治疗选择。“快速升板、安全高效”是恒曲?最为突出的特点之一。研究数据表明：恒曲?给药1周血小板计数即开始升高；停药18天后，血小板仍高于基线值；同时，肝毒性和治疗相关不良反应的发生率都显著低于同类产品。恒曲?在提升疗效的同时，为患者提供了更好的安全保障。不仅如此，恒曲?在ITP和SAA领域的注册研究中，是目前纳入中国人群最多，且唯一获得AA适应症的TPO-RA。随着恒曲?的全面上市，将会为更多血小板减少症患者点亮长期生存、优质生活质量的希望。“恒曲新升，我们来了”！
自即日起，海曲泊帕连载系列将在“瑞e声”平台每周定期更新，关于海曲泊帕更多精彩内容，敬请期待！
关于海曲泊帕(恒曲?)连载计划
序号
主题
1
海曲泊帕研发故事
2
海曲泊帕研究数据荟萃
3
海曲泊帕的使用原则
4
海曲泊帕常见问题QA
5
TPO-RA药物研究进展
6
AA\ITP\CIT\移植等指南共识解读
7
TCP相关疾病科普
8
ITP公益活动项目报道
9
ITP患者日常生活注意事项
10
海曲泊帕优秀病例展示
说明：推送顺序按实际情况可能发生变化
参考文献：
1.侯明等,成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南(年版)[J].中华血液学杂志..41(8).-.
2.付蓉等,再生障碍性贫血诊断与治疗中国专家共识(年版)[J].中华血液杂志..38(1).1-5.
3.MeiH,LiuX,LiY,ZhouH,etal.Amulticenter,randomizedphaseIIItrialofhetrombopag:anovelthrombopoietinreceptoragonistforthetreatmentofimmunethrombocytopenia.JHematolOncol.Feb25;14(1):37.
4.FengkuiZhang，GuangxinPeng，GuangshengHe，etal.AMulticenter,Open-Label,Single-Arm,Phase2StudytoEvaluatetheEfficacyandSafetyofHetrombopaginPatientswithSevereAplasticAnemia(SAA).Blood()(Supplement1):3–4.
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